Abstract

Objetivo

Avaliar o custo-efetividade do onasemnogeno abeparvoveque em relação ao nusinersena e risdiplam no tratamento da atrofia muscular espinhal tipo 1 na perspectiva do Sistema Único de Saúde brasileiro (SUS).

Métodos

Foi construído um modelo de Markov em um horizonte por toda a vida (lifetime). As estimativas de efeito foram obtidas de estudos clínicos (curto prazo) e de curvas de sobrevida de coortes (longo prazo). Os custos foram medidos em valores correntes de 2022 na moeda local (R$) e os benefícios em anos de vida ajustados por qualidade (QALY). Os valores de utilidade foram extraídos de publicações relacionadas à atrofia muscular espinhal tipo 1e os custos relacionados às tecnologias e aos cuidados de manutenção em cada estado de saúde em fontes oficiais de reembolso no Brasil. Análises de cenários e de sensibilidade determinística e probabilística foram realizadas.

Resultados

Comparado à estratégia de menor custo (nusinersena), o onasemnogeno abeparvoveque obteve custo incremental de R$2.468.448,06 e um incremento de 3 QALY, uma razão de custo-efetividade incremental de R$742.890,92/QALY. O risdiplam teve uma dominância extendida, com uma razão de custo-efetividade incremental de R$926.586,22/QALY, quando comparado ao nusinersena. As análises de sensibilidade demonstraram um impacto importante do horizonte temporaç e do custo de aquisição do onasemnogeno abeparvoveque.

Conclusão

No horizonte lifetime, o onasemnogeno abeparvoveque se apresenta como uma opção provavelmente mais efetiva que nusinersena e risdiplam, mas associada a um custo incremental. Tal relação deve ser ponderada nos critérios de eficiência durante a tomada de decisão e monitoramento de resultados na perspectiva do SUS.