ISSUE: Rare cancers are a heterogeneous group of conditions with highly unmet medical needs. Although infrequent, rare cancers affect millions of people who deserve effective treatments. Novel treatments are urgently needed because unspecific therapies such as cytotoxic drugs or radiotherapy are limited by adverse events and variable treatment success. In recent years, the rise of precision medicine is allowing significant improvements in patient outcomes due to individualized treatments. To ensure availability of new treatment options for this high unmet need population, the regulatory agencies worldwide created specific pathways for registration that resulted in higher number of fast-track approvals for certain niches and/or rare diseases, with reduced clinical development programs. Regarding the HTA process, some agencies, such as NICE, also developed specific approaches for value assessment of products for rare diseases, such as the inadequacy of the use of cost-effectiveness analysis. In Latin America, the advances in the regulatory pathway have not been matched by improvements in the reimbursement process, since in most of the countries all approved products must follow the classic reimbursement pathway. In some cases, such as in the Brazilian private healthcare system, the HTA decision-making process takes two to three years, negatively impacting the possibility of patients to received innovative treatments considering their high unmet need condition.

OVERVIEW: In this panel, we suggest a holistic discussion regarding HTA landscape for rare conditions in Latin America, especially rare cancers, covering the perspectives of industry, payers and patient’s association. We intend to facilitate an open dialogue about challenges and opportunities in reimbursement decisions through an open discussion between these stakeholders with distinct backgrounds, identify key barriers and possible actions to ensure timely treatment access for high unmet need populations, considering the limitation of resources in the Latin American setting. The topic will benefit payers, patient’s association and industry attendees.

ACCESO A TRATAMIENTO DE CÁNCERES RAROS: ¿ESTÁN LOS SISTEMAS DE SALUD LATINOAMERICANOS PREPARADOS PARA LLEVAR A CABO APROBACIONES REGULATORIAS ACELERADAS Y ASEGURAR UN ACCESO ADECUADO PARA POBLACIONES CON UNA ALTA NECESIDAD NO ATENDIDA?

PROBLEMA: Los cánceres raros son un grupo heterogéneo de afecciones con necesidades médicas altamente insatisfechas. Aunque son poco frecuentes, los cánceres raros afectan a millones de personas que merecen tratamientos efectivos. Se necesitan urgentemente tratamientos innovadores porque las terapias inespecíficas, como los fármacos citotóxicos o la radioterapia, están limitadas por los eventos adversos y el éxito variable del tratamiento. En los últimos años, el aumento de la medicina de precisión está permitiendo mejoras significativas en los resultados de los pacientes debido a los tratamientos individualizados.

Para garantizar la disponibilidad de nuevas opciones de tratamiento para esta población con necesidades no atendidas, las agencias regulatorias de todo el mundo crearon rutas específicas para el registro de medicamentos, que dieron como resultado un mayor número de aprobaciones aceleradas para ciertos nichos y/o enfermedades raras, con programas de desarrollo clínico reducidos. Con respecto al proceso Evaluación de Tecnologías en Salud, algunas agencias como NICE, también desarrollaron procesos específicos para la evaluación del valor de los medicamentos para enfermedades raras, como lo inadecuado del uso de análisis de costo-efectividad. En América Latina, los avances en los procesos regulatorios no han sido acompañados por mejoras en el proceso de reembolso, ya que, en la mayoría de los países, todos los productos aprobados deben seguir el proceso clásico de reembolso. En algunos casos, como en el sistema de salud privado de Brasil, el proceso de toma de decisiones de la Agencia Evaluadora de Tecnologías en Salud demora entre dos y tres años, lo que afecta negativamente la posibilidad de que los pacientes reciban tratamientos innovadores considerando su condición de alta necesidad no atendida. SINOPSIS: En este panel, sugerimos una discusión holística sobre el panorama de la Evaluación de Tecnologías en Salud para enfermedades raras en América Latina, especialmente cánceres raros, incluyendo las perspectivas de la industria, los pagadores y las organizaciones de pacientes. Tenemos la intención de facilitar un diálogo abierto sobre los desafíos y oportunidades en las decisiones de reembolso a través de una discusión abierta entre todas los participantes con distintos antecedentes, identificar barreras clave y posibles acciones para garantizar el acceso oportuno al tratamiento para las poblaciones con necesidades más altas, teniendo en cuenta la limitación de recursos en América Latina. El tema beneficiará a los pagadores, las organizaciones de pacientes y los asistentes de la industria.