OBJECTIVES: La aprobación de nuevas moléculas para el tratamiento de Hemofilia A con inhibidores en Colombia amplía las opciones terapéuticas para los pacientes; sin embargo, el impacto económico para el sistema de salud, pagadores y sociedad es incierto. El objetivo de este estudio es estimar el costo anual del tratamiento tipo profilaxis en pacientes con hemofilia A e inhibidores en Colombia desde la perspectiva del tercer pagador.

METHODS: Se estimó el costo anual en medicamentos de la profilaxis en un paciente tipo pediátrico (17.5 Kg) y adulto (75 Kg), con los siguientes esquemas de tratamiento: a) rFVIIa 90 mcg/Kg, tres veces por semana; b) CCPa 85 UI/Kg, tres veces por semana; y c) Emicizumab 3mg/Kg/semana por cuatro semanas (dosis de carga), y 1.5 mg/kg/semana (dosis de mantenimiento). Los precios se obtuvieron de la Circular de precios vigente para medicamentos regulados, y de SISMED 2018 (Sistema de Información de Precios de Medicamentos) para los no regulados.

RESULTS: El costo de profilaxis anual en paciente pediátrico con rFVIIa es USD $138,925, para CCPa USD $190,749 y Emicizumab USD $ 97,712. El costo de profilaxis anual en paciente adulto con rFVIIa es USD $595,394, para CCPa USD $817,494 y Emicizumab USD $ 394,588. En la profilaxis anual en paciente pediátrico, Emicizumab genera ahorros al año de 30% versus rFVIIa y 49% frente a CCPa. En la profilaxis anual en paciente adulto, Emicizumab genera ahorros al año de 34% versus rFVIIa y 52% frente a CCPa.

CONCLUSIONS: Emicizumab genera ahorros significativos en comparación con agentes bypass en el costo en medicamentos en profilaxis anual de hemofilia A con inhibidores en Colombia. Es necesario generar evidencia en desenlaces clínicos como la Tasa Anual de Sangrado, frecuencias de aplicación en relación con la vida media de cada terapia que impactan en el criterio de decisión terapéutica y costo de tratamiento.