OBJECTIVES: Determinar la efectividad de la intervenciones farmacológicas disponibles en Chile para tratar las manifestaciones clínicas de tipo mucocutáneas, esto es úlceras orales (UO) y genitales (UG), en la Enfermedad de Behcet (EB). Conducir un análisis de costo-efectividad para determinar la alternativa superior entre los dos tratamientos que resulten más efectivos. METHODS: Se efectuó una revisión de la literatura de los trabajos publicados entre 1980-2010, disponibles en las bases de dados MEDLINE y Cochrane Library. Se incluyeron en los criterios de selección todos los estudios clínicos controlados, aleatorizados, además de revisiones sistemáticas y metaanálisis disponibles bajo las palabras claves enfermedad de Behcet y tratamiento farmacológico. La evaluación farmacoeconómica se llevó a cabo, utilizando un modelo de efecto fijo, desde la perspectiva de un paciente adulto, con sistema previsional de salud público, EB activa y las manifestaciones clínicas seleccionadas, diagnosticado según el criterio del International Study Group, en un horizonte temporal de un año. El análisis de decisión para las dos alternativas más efectivas se llevó a cabo a través de DATA 3.5. RESULTS: De los 38 estudios encontrados en cada una de las bases de datos, 15 cumplieron los criterios de selección, con los cuales se calculó el efecto de la intervención. Las alternativas más efectivas resultaron ser talidomida de 100 y 300 mg y la suspensión de sucralfato. Una vez realizado el análisis costo-efectividad, la suspensión de sucralfato fue dominada por talidomida de 100 mg. CONCLUSIONS: A pesar de la falta de evidencia en enfermedades raras y eficacia de tratamientos clásicos, fue posible proponer una alternativa costo-efectiva para la EB. No obstante, dada la heterogeneidad de las manifestaciones clínicas en enfermedades raras y los costos de los tratamientos, resulta necesario proponer análisis alternativos a la costo-efectividad, que permitan apoyar a toma de decisiones para estos grupos de pacientes.